Prof.‘in Dr. med. Ulrike Schara-Schmidt ist leitende Ärztin der Abteilung für Neuropädiatrie, Entwicklungsneurologie und Sozialpädiatrie am Universitätsklinikum Essen. Zu dieser Abteilung zählen auch das von der DGM zertifizierte Zentrum für neuromuskuläre Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter sowie das von der DMG zertifizierte integrierte Zentrum für Myasthenie im Kindes- und Jugendalter.
Seit nunmehr 28 Jahren ist sie klinisch und wissenschaftlich aktiv im Bereich der neuromuskulären Erkrankungen. In der Abteilung werden Kinder und Jugendliche mit sämtlichen neuromuskulären Erkrankungen betreut und therapiert; einen Schwerpunkt bilden die 5q spinale Muskelatrophie, die X-chromosomal-rezessive Duchenne Muskeldystrophie sowie die myasthenen Syndrome, genetisch und autoimmun bedingt.
Ein besonderes Interesse in der wissenschaftlichen Arbeit gilt der translationalen Forschung sowie den komplexen Therapien; in dem Rahmen verantwortet Prof.‘in Schara-Schmidt mit ihrem Team zahlreiche nationale und internationale Studien einschließlich der Studien zu Gentherapien bei 5q SMA und Duchenne Muskeldystrophie. Auch in nationalen und internationalen Gremien arbeitet und unterstützt sie diese Themen; wichtig ist es ihr, Strukturen zu schaffen für die optimierte Versorgung von Patient*innen mit neuromuskulären Erkrankungen einschließlich des Einsatzes moderner komplexer Therapien. Unabdingbar dafür erscheinen ihr die sinnvollen und notwendigen Versorgungsstrukturen. Sie ist überzeugt, dass diese Ziele nur übergeordnet erreicht werden können und dann sowohl den Patient*innen als auch den Ärzt*innen helfen werden, sowie auch weiteren Stakeholdern. Diesem Vorsatz folgend ist sie beteiligt an der Erarbeitung der Nationalen Strategie für Gen- und Zelltherapien.
